"Мы не подопытные". Пациентов со СМА в крае через суд пытаются перевести на дженерик

Ряд пациентов с диагнозом "спинальная мышечная атрофия" (СМА), который еще называют "самым частым из самых редких", снова оказались в центре судебных разбирательств: тех больных, что ранее выиграли иски о назначении импортного препарата "Спинраза", пытаются перевести на отечественный и более дешевый аналог. Минздрав края обратился в суд, чтобы добиться разрешения закупать лекарство не по торговому наименованию, а по международному непатентованному (МНН) – иными словами, по действующему веществу "Нусинерсен". Однако семьи пациентов выступают против перехода на дженерик, так как не считают убедительными данные о его испытаниях. Большинство больных – дети.

Суд первой инстанции встал на сторону пациентов, но минздрав готовится оспорить решения в апелляции. Родители опасаются, что знакомую им "Спинразу" так и не закупят, а тем временем у нескольких детей уже подходит срок вводить очередную дозу препарата.

СМА – орфанное заболевание, поражающее нервную систему при сохранении интеллекта. Его вызывает мутация генов, отвечающих за производство белка выживаемости мотонейронов. Генетическая "поломка" приводит к параличу и в отсутствие лечения грозит смертью от дыхательной недостаточности. Каждый 36-й (по некоторым данным – 50-й) человек в мире является бессимптомным носителем дефектного гена. Рецепт с новым "ингредиентом"

22-летняя Полина Демидова из Змеиногорска – одна из немногих в крае взрослых пациенток со СМА. Диагноз ей поставили еще в детстве, но специфического лечения тогда не существовало. Только в 2019 году в России зарегистрировали первый в мире препарат от спинальной мышечной атрофии – "Спинразу" со стоимостью около 5 млн рублей за 1 укол. После этого по стране прокатилась волна судебных исков от семей, добивающихся назначения на дорогостоящую пожизненную терапию от государства.

В 2020 году такое дело выиграли и Демидовы. Важная деталь: в своей резолюции суд четко указал, что минздрав региона обязан обеспечить девушку препаратом с торговым наименованием "Спинраза". С тех пор несколько раз в год Полину госпитализировали для введения этого лекарства в спинномозговой канал.

"В нашей ситуации ждать, чтобы дочь встала и побежала, нереально. Но увеличился объём легких, прибавилось силы в руках и ногах, стало легче дышать и глотать, Полина меньше утомляется. Стало значительно лучше, и все это зафиксировано в выписках краевой больницы, где она лежала", – рассказывает папа Полины Алексей Демидов.

В апреле этого года в России зарегистрировали отечественный аналог "Спинразы" – препарат "Лантесенс" с тем же действующим веществом в составе под названием "Нусинерсен".

А осенью по Полине собрали врачебную комиссию, на которой было принято решение скорректировать лечение: вместо торгового наименования "Спинраза" врачи указали в рецепте международное непатентованное (МНН) – тот самый "Нусинерсен", что позволило бы закупать для пациента дженерик вместо оригинала.

Кроме того, после перекомиссии Демидовы узнали, что вопрос о смене названия препарата в документации поставлен и в суде: минздрав региона обратился в суд Железнодорожного района Барнаула с целью изменить способ исполнения предыдущего решения от 2020 года – того самого, в котором судья предписал лечить Полину именно "Спинразой". Министерство также указало в заявлении, что формулировку "торговое наименование" следует заменить на "международное непатентованное".

Аналогичные обращения поступили и по другим носителям СМА, которые в 2020–2021 годах добились лечения "Спинразой" в судебном порядке, рассказывает "Толку" юрист Валерия Кобзева. Сейчас она защищает интересы восьми "СМАйликов" региона по "делу о смене названия".

Здесь важно оговориться: как правило, это дети, которым последние несколько лет лекарства приобретаются за счет федерального фонда "Круг добра" (взрослые пациенты со СМА обеспечиваются за счет краевого бюджета). Это породило своего рода правовую коллизию.

"В 2024 году "Круг добра" закупил препараты по так называемому общему правилу, то есть по МНН, лекарство "Лантесенс" на 5 млрд рублей для детей по всей стране. Соответственно, у минздрава Алтайского края возникла такая ситуация, что они не могут обеспечить детей, которые должны получать "Спинразу", отечественным "Лантесенсом", потому что это противоречит судебным решениям. Поэтому минздрав не стал проводить самостоятельные закупки – последний контракт был заключен еще до регистрации нового препарата, – а просто пошел в суд", – объясняет Валерия Кобзева.

Однако, несмотря на то что многие дети являются подопечными "Круга добра", с регионального минздрава не снимаются обязанности закупить лекарство по прежним судебным решениям, подчеркивает юрист.

"Круг добра" – государственный фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и редкими заболеваниями, основанный в 2021 году. Основной источник его финансирования – средства с т.н. 15%-го "налога для богатых". Фемида улыбнулась "СМАйликам"

Однако один аукцион – как раз для Полины – министерство недавно все же объявляло. Но обстоятельства этих торгов вызвали вопросы как у СМА-сообщества, так и у суда: по словам собеседников "Толка", министерство слукавило и объявило их по заведомо низкой цене, чтобы, вероятно, на старте "отсеять" коммерческие предложения от поставщиков зарубежной "Спинразы".

"Они выставили цену 4,1 млн за ампулу. А рыночная цена составляет более 5 млн. Думаю, эта закупка была сделана с одной-единственной целью – чтобы показать суду, что оригинальный препарат якобы закупить невозможно, и только поэтому они требовали замены предыдущего решения суда. Это было сделано даже в такие интересные числа: наш суд был назначен на 22 ноября. А они подали заявку на госзакупку со сроком исполнения до 20 ноября. 20 ноября, естественно, никто не вышел на торги, они не состоялись. И к этому минздрав на суде апеллировал. Но суд признал, что наша закупка была специально по заниженной цене, это все указано в определении", – рассказывает Алексей Демидов.

Валерия Кобзева и ее доверители в ходе заседаний настаивали на том, что "Спинраза" на рынке есть: юрист предоставила открытые данные о недавних закупках импортного препарата в Новосибирской, Челябинской и других областях.

"Заявления минздрава в суд были бы обоснованы, если бы производитель "Спинразы" официально ушел с рынка. Или если бы в течение полугода по всей стране эти закупки не состоялись и не было поставок. А сейчас минздрав, прикрываясь заботой о пациентах, исходя из того, что просто зарегистрирован другой препарат – фактически, наоборот, создает тревожную ситуацию для семей. Это для того, чтобы сэкономить бюджетные средства и уйти от импортного препарата", – продолжает Валерия Кобзева.

Согласно государственному реестру предельных отпускных цен, стоимость отечественного препарата "Лантесенс" составляет 3,8 млн рублей за дозу. Доза импортной "Спинразы" стоит 5,1 млн рублей.

По словам родителей, на судах представители минздрава также делали акцент на том, что лекарство российского производства полностью идентично оригинальному, а потому они могут быть взаимозаменяемы без вреда для здоровья. Однако эти доводы суд также не счел убедительными.

"На суде минздрав ссылался на то, что врачи мониторят состояние пациента, на основании этого они корректируют лечение. Но было бы разумно это услышать от них, если бы не приложенные выписки. У моей дочери Марии, например, в каждой выписке указано улучшение. Это выписки нашей краевой больницы. Какая может быть корректировка, если ребенку лучше и нет побочек?" – задается вопросом Людмила Панасенко, мама "СМАйлика" Маши Яценко.

В итоге, отмечает юрист Валерия Кобзева, минздрав проиграл суд первой инстанции по всем ее восьми доверителям: суд не нашел веских оснований "переписать" торговое название препарата на международное непатентованное. Однако праздновать победу рано: министерство намерено обжаловать решения в апелляционном порядке в Краевом суде.

По словам Валерии Кобзевой, с учетом всех бюрократических процедур рассмотрение дел явно "уходит" на 2025 год.

Страх неизвестности

Тем временем у некоторых пациентов в ближайшие месяцы должны пройти плановые госпитализации. В условиях этой неопределенности родителей тревожит, как и чем будут лечить их детей.

"У нас введение препарата как раз после новогодних праздников. Если лечение прерывается, оно должно потом быть начато с загрузочной дозой. Вряд ли они прервут. Хотя мы написали отказ от "Лантесенса", отвезли его в больницу, через канцелярию зарегистрировали. Не хотим, чтобы над нами экспериментировали, – хотим, чтобы исполнялось решение суда. Я и на суде говорила – возможно, препарат хорош, но боль в том, что он не прошел клинические испытания, нет практики его применения", – заявляет Людмила Панасенко.

"Толк" уже подробно писал о том, почему многие семьи пациентов со СМА боятся перехода на отечественный аналог: судя по открытым данным, "Лантесенс" производства компании "Генериум" не прошел испытания на добровольцах. Однако законодательство позволяет миновать этап клинических исследований дженериков, если подтверждена эквивалентность оригинала и копии.

"Представленная разработчиком программа изучения сопоставимости является достаточной и убедительной in vitro без проведения исследования биоэквивалентности in vivo. Новых вспомогательных веществ с не охарактеризованными свойствами в составе препаратов не содержится, ни один из вспомогательных компонентов не получен из биологических материалов человеческого или животного происхождения. Воспроизведенный препарат "Лантесенс" имеет состав, полностью эквивалентный референтному препарату "Спинраза", – говорилось в ответе федерального Минздрава, который направлялся на запрос родительского сообщества.

АО "Генериум" – российская биотехнологическая компания из Владимирской области, производящая лекарственные препараты, диагностические системы и вакцины.

Представители компании "Генериум" также проводили для федеральных СМИ экскурсии по своим лабораториям и рассказывали о том, как рождался препарат. Так, например, издание "Татар-информ", цитируя разработчиков, сообщало, что дженерик создавался в течение 4 лет и получился даже "чище оригинального".

Кроме того, медиа уже рассказали об успешном старте применения "Лантесенса" в больницах Брянска, Омска, Томска, Челябинска, Нижнего Новгорода, Москвы и других городов. А буквально 16 декабря иркутские источники сообщили, что в Прибайкалье впервые поставили укол отечественного "Лантесенса" ребенку с доклинической формой СМА.

"После введения препарата пациент уже через час гулял, улыбался, вел себя активно. Никаких нежелательных симптомов. Этапов лечения несколько. Следующий укол запланирован на конец декабря", – цитирует издание "Иркутск news" главного детского невролога области Сергея Пака.

Однако многих родителей "СМАйликов", в том числе, и в нашем регионе, эта информация не впечатлила.

"Я думаю, если бы не "Спинраза", моего ребенка либо вообще бы уже не было. Либо бы мы дышали через трахеостому. А про дженерик у меня мало информации. Я смотрела много открытых источников, участвовала в конференции "Генериума". Но там говорит производитель – техник, химик. Это не врачи, не участники пациентских сообществ. А нам бы услышать голос этой стороны, нам бы побольше практики. Потому что добровольцы бы на этот препарат нашлись, в этом нет сомнений никаких. Например, взрослые пациенты, которые долго были вообще без лечения", – делится Ксения Александрова, мама "СМАйлика" и зампредседателя алтайского отделения Всероссийского общества родителей детей-инвалидов (ВОРДИ).

Собеседники "Толка" также обращают внимание на то, что патогенетические препараты попадают напрямую в нервную систему, минуя такие защитные барьеры организма, как почки и печень.

"Больше всего мы опасаемся по поводу того, сколько продержится препарат в организме. Нам же на 4 месяца одна доза ["Спинразы"] дается, и она не должна раньше вывестись из организма, иначе будет откат. А откаты для нас плачевны. Может не быть назад обратной дороги, когда гибель мотонейронов происходит", – добавляет Людмила Панасенко.

Семьи настроены в ближайшее время обратиться в краевой Следственный комитет и службу судебных приставов с просьбой взять на контроль сложившуюся ситуацию.

"Толк" направил официальный запрос в региональный минздрав с просьбой разъяснить, как будет продолжена терапия СМА-пациентов, насколько оправданны опасения семей по поводу замены препарата и насколько вероятны прекращения поставок "Спинразы".