Мальчик страдает редкой генетической болезнью, при которой необратимо разрушаются мышечные клетки. Препарат генной терапии стоит неподъемных денег для обычной семьи
В Алтайском крае ребенок с тяжелым заболеванием бесплатно получит один из самых дорогих препаратов в мире, сообщил региональный минздрав.
Мальчик страдает миодистрофией Дюшенна, при которой атрофируются мышечные клетки. В среднем в возрасте 8-12 лет происходит потеря способности самостоятельно передвигаться, затем развивается кардиомиопатия и прогрессирует сердечная и дыхательная недостаточность.
Благодаря фонду "Круг добра" у мальчика появилась надежда на помощь. Ранее фонд закупал четыре препарата патогенетической терапии этого заболевания, но с июня стал доступен препарат генной терапии "Элевидис" стоимостью около 3 млн долларов (по актуальному курсу это около 325 млн рублей, – прим. ред.).
Лечение уже получили 50 российских детей. Экспертный совет фонда одобрил 63 заявки на предоставление препарата.
По мнению специалистов, миодистрофию Дюшенна можно взять под контроль благодаря новой современной генно-заместительной терапии
