Спинальная мышечная атрофия – это редкая генетическая болезнь, которая приводит к постепенно атрофии и параличу мышцу больных
В России и Казахстане двое детей, страдающих спинальной мышечной атрофией, скончались во время лечения препаратом Золгенсма. Об этом написали в Reuters, сообщает "РБК".
По данным компании – производителя лекарства – причиной смерти в обоих случаях стала острая печеночная недостаточность.
Смерть наступила после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии и примерно через нескольких дней после начала снижения дозы противовоспалительных средств", – заявили в организации Novartis.
"Золгенсма" поступил в оборот в России в июле 2022 года. В настоящее время медики использовали три упаковки препарата. Ранее в стране были зарегистрированы только два лекарства от СМА – "Рисдиплам" и "Спинраза", но их больным нужно принимать пожизненно. Укол "Золгенсма" же делают только один раз в возрасте до двух лет.
В настоящее время "Золгенсма" является самым дорогим лекарством в мире. Один укол препарата стоит более 2 млн долларов.
Ранее в "Толк" рассказали, как шестилетняя жительница Алтайского края Василиса Горобец, которой диагностировали СМА, борется за своё здоровье и переживает потерю родителей.
В России уже провели доклинические испытания и приступили к следующему этапу исследования. Стоимость российского аналога пока не рассчитывали
